FDA heeft de Tzield diabetes medicatie goedgekeurd

Op 17 november 2022 heeft de U.S. Food and Drug Administration Tzield (teplizumab-mzwv) injectie goedgekeurd om het begin van stadium 3 type 1 diabetes te vertragen bij volwassenen en pediatrische patiënten van 8 jaar en ouder die momenteel stadium 2 type 1 diabetes hebben. 

'De goedkeuring vandaag van een therapie uit de eerste klasse voegt een belangrijke nieuwe behandelingsoptie toe voor bepaalde risicopatiënten' -zei John Sharretts, M.D., directeur van de Divisie Diabetes, Lipid Disorders, and Obesity in het FDA's Center for Drug Evaluation and Research. 'Het potentieel van het geneesmiddel om de klinische diagnose van type 1-diabetes uit te stellen, kan patiënten maanden tot jaren de lasten van de ziekte besparen.'

Diabetes type 1 is een ziekte die optreedt, wanneer het immuunsysteem de cellen die insuline aanmaken, aanvalt en vernietigt. Mensen met type 1-diabetes hebben een verhoogd glucosegehalte dat insulinespuiten (of het dragen van een insulinepomp) vereist om te overleven en moeten hun bloedsuikerspiegel gedurende de dag regelmatig controleren. Hoewel diabetes type 1 op elke leeftijd kan optreden, wordt de diagnose meestal gesteld bij kinderen en jonge volwassenen. Iemand loopt een hoger risico op type 1 diabetes als hij een ouder, broer of zus heeft met type 1 diabetes, hoewel de meeste patiënten met type 1 diabetes geen familiegeschiedenis hebben.

(Bron FDA - 2022)

TZIELD is de eerste ziekte-modificerende therapie bij T1D type 1 diabetes, een levensbedreigende auto-immuunziekte
Tzield bindt zich aan bepaalde cellen van het immuunsysteem en vertraagt de progressie naar stadium 3 van type 1-diabetes. Tzield kan de immuuncellen deactiveren die insulineproducerende cellen aanvallen, terwijl het percentage cellen dat helpt de immuunreactie te matigen, wordt verhoogd. Tzield wordt eenmaal daags intraveneus toegediend gedurende 14 opeenvolgende dagen.

De veiligheid en werkzaamheid van Tzield werden geëvalueerd in een gerandomiseerde, dubbelblinde, gebeurtenisgestuurde, placebogecontroleerde studie met 76 patiënten met type 1-diabetes in fase 2. In het onderzoek kregen de patiënten willekeurig eenmaal daags Tzield of een placebo via intraveneuze infusie gedurende 14 dagen. De primaire maatstaf voor de werkzaamheid was de tijd tussen de randomisatie en de ontwikkeling van stadium 3 type 1-diabetes. Uit de onderzoeksresultaten bleek dat gedurende een mediane follow-up van 51 maanden bij 45% van de 44 patiënten die Tzield kregen, later de diagnose stadium 3 type 1 diabetes werd gesteld, vergeleken met 72% van de 32 patiënten die een placebo kregen. De gemiddelde tijd tussen de randomisatie en de diagnose stadium 3 type 1 diabetes was 50 maanden voor de patiënten die Tzield kregen en 25 maanden voor degenen die een placebo kregen. Dit betekent een statistisch significante vertraging in de ontwikkeling van stadium 3 type 1 diabetes. 

De meest voorkomende bijwerkingen van Tzield zijn verlaagde niveaus van bepaalde witte bloedcellen, huiduitslag en hoofdpijn. Het gebruik van Tzield gaat gepaard met waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen, waaronder premedicatie en controle op symptomen van Cytokine Release Syndrome; risico van ernstige infecties; verlaagde niveaus van een type witte bloedcellen genaamd lymfocyten; risico van overgevoeligheidsreacties; de noodzaak om alle leeftijdsgeschikte vaccinaties toe te dienen voordat met Tzield wordt begonnen; alsmede het vermijden van gelijktijdig gebruik van levende, geïnactiveerde en mRNA-vaccins met Tzield. 

Tzield kreeg voor deze indicatie de aanduiding Priority Review en Breakthrough Therapy. De FDA verleende de goedkeuring van Tzield aan Provention Bio. Lees hier meer over Tzield (Engels)